Метилмалоновая кислотурия (ММА), известная также как метилмалоновая кислота в моче, представляет собой группу наследственных заболеваний, вызванных мутациями в генах, передающихся по аутосомно-рецессивному типу. У людей с метилмалоновой кислотурией отсутствует способность правильно обрабатывать определенные белки и жировые частицы, что приводит к накоплению метилмалоновой кислоты (токсических веществ) в крови и/или моче и серьезному состоянию, называемому декомпенсационными эпизодами или метаболическими кризами. На данный момент не существует одобренного лечения метилмалоновой кислотурии.
Недостаток фермента метилмалонил-CoA-мутазы (кодируемой человеческим геном MUT) является основной причиной метилмалоновой кислотурии (примерно 60% случаев), и заместительная ферментная терапия или препараты на основе mRNA MUT являются препаратами выбора.
mRNA-3704 и mRNA-3705
В моделях животных доклинические исследования, подтверждающие концепцию, показали, что терапии на основе mRNA также могут применяться для лечения редких метаболических расстройств, таких как изолированная метилмалоновая ацидемия (ММА). mRNA-3704 и mRNA-3705, два кандидата терапий MMA на основе mRNA, были обнаружены компанией Moderna и кодируют функциональный фермент метилмалонил-КоА мутазы. mRNA-3704 и mRNA-3705 формулируются с использованием липидных наночастиц (LNP).
mRNA-3705 в настоящее время проходит клинические испытания. Было сообщено, что mRNA-3705 тестируется в исследовании фазы 1/2 (ключевое исследование), в котором 11 участникам было введено 221 доза mRNA-3705. На данный момент все участники выбрали участие в последующем открытом исследовании с расширенным применением. До сих пор mRNA-3705 в целом хорошо переносится, и ни одно исследование не было прекращено по соображениям безопасности или из-за достижения критериев дозозависимой токсичности, определенных протоколом.
Yaohai Bio-Pharma Предлагает Комплексное Решение для РНК
На заказ Доставляемая Продукция
|
Grade
|
Результаты работы
|
Характеристики
|
Применения
|
|
не-GMP
|
Лекарственная субстанция, mRNA
|
0,1~10 мг (mRNA)
|
До клинические исследования, такие как трансфекция клеток, Разработка аналитических методов, Предварительные исследования стабильности, Разработка формулы
|
|
Лекарственный продукт, LNP-mRNA
|
|
GMP, Стерильность
|
Лекарственная субстанция, mRNA
|
10 мг~70 г
|
Заявка на исследуемый новый препарат (IND), Разрешение на клинические испытания (CTA), Обеспечение клинических испытаний, Заявка на лицензию биологического препарата (BLA), Коммерческое обеспечение
|
|
Лекарственный продукт, LNP-mRNA
|
5000 ампул или шприцев / картриджей
|
пирамиды мРНК-терапевтиков для метилмалоновой кислотемии
|
Кодовое имя
|
Целевой белок
|
Показания
|
Производитель
|
Последняя стадия
|
|
mRNA-3705
|
Мутаза метилмалонил-КоА
|
Метилмалоновая кислотемия
|
Moderna
|
Фаза II
|
|
mRNA-3704
|
Мутаза метилмалонил-КоА
|
Метилмалоновая кислотемия
|
Moderna
|
Фаза I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
