A methylmalonik acidémia (MMA), más néven methylmalonik savúria, öröklődő zavarok csoportját okozza a génmutációk, amelyek autoszomális recesszív módon öröklődnek. A methylmalonik acidémia-szenvegzők nem tudják megfelelően feldolgozni bizonyos fehérje- és zsír részeket, ami azért vezet ahhoz, hogy a methylmalonik sav (mérgező anyag) felhalmozódjon a vérben és/vagy az urinában, és komoly állapot, a szórtalanítási események vagy metabolikus válságok keletkeznek. Jelenleg nincs engedélyezett kezelés a methylmalonik acidémia esetében.
Az enzim, a methylmalonik-acid-CoA mutáz (amelyet a emberi MUT gén kódol) hiánya a methylmalonik acidémia fő oka (kb. 60%-os esetekben), és az enzimeresztelő terápia vagy MUT mRNA-alapú terápiák jelentik a kedvezményezett gyógyszereket.
mRNA-3704 és mRNA-3705
Az állati modellben a preklinikai bizonyítékvizsgálatok mutatták, hogy az mRNA-s terápiák alkalmasak ritkasági metabolitikus zavarok kezelésére is, például az izolált methylmalonik savemia (MMA) esetén. Az mRNA-3704 és az mRNA-3705, két mRNA-alapú MMA terápiai jelölt, amelyeket a Moderna fedezte fel, funkcionális methylmalonyl-CoA mutáz enzim kódolására szolgálnak. Az mRNA-3704 és az mRNA-3705 lipidnanopartikel (LNP) technológiával van formulálva.
az mRNA-3705 jelenleg klinikai vizsgálat alatt áll. Bejelentették, hogy az mRNA-3705-et egy 1./2. fázisú tanulmányban (Landmark tanulmány) tesztelték, melyben 11 résztvevő kapott 221 dozist az mRNA-3705-től. Eddig minden résztvevő választotta, hogy részt vegyen a következő Nyitott Címkézetes Kiterjesztési tanulmányban. Eddig az mRNA-3705 általánosan jól tolerált, és nincs olyan tanulmány, amelyet biztonsági okok miatt vagy protokoll-definiált doziskorlátozó toksicitási kritériumok teljesülése miatt megszüntettek.
Yaohai Bio-Pharma Egy Állomásos Megoldást Kínál az RNA-ra
Rendeltetési Terjesztés
|
Osztály
|
Átadandó Eredmények
|
Specifikáció
|
Alkalmazások
|
|
nem-GMP
|
Gyógyszeranyag, mRNA
|
0,1~10 mg (mRNA)
|
Előklinikai kutatás, például sejttranszfekció, Analitikus módszerfejlesztés, Előstabilitásvizsgálatok, Formulációs fejlesztés
|
|
Drogtermék, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilitás
|
Gyógyszeranyag, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Kutatási új gyógyszer (IND), Klinikai vizsgálat engedélye (CTA), Klinikai vizsgálati ellátás, Biológiai engedélyajánlás (BLA), Kereskedelmi ellátás
|
|
Drogtermék, LNP-mRNA
|
5000 vial vagy előtöltött sziring/kréta
|
mRNA Terápiás Folyamok Metilmalonik Savémia esetén
|
Kódneve
|
Cél proteín
|
Mutatók
|
Gyártó
|
Legújabb szakasz
|
|
mRNA-3705
|
Metilmalonyl-CoA mutázóenzim
|
Metilmalonik savémia
|
Moderna
|
II. fázis
|
|
mRNA-3704
|
Metilmalonyl-CoA mutázóenzim
|
Metilmalonik savémia
|
Moderna
|
I. és II. fázis
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
