терапија од mRNA За Метилмалоника Ацидемија

Модалитет

терапија од mRNA За Метилмалоника Ацидемија

Метилмалоник ацидемија (MMA), позната и како метилмалоника ацидурија, е група на наследни редови кои се збунуваат поради мутациите во гени што се наследуваат по аутосомален рецесивен начин. Личностите со метилмалоника ацидемија не можат да ги обработуваат одредени протеини и делови од мазнините правилно, што доводи до накупување на метилмалоника ацид (токсични вещества) во крвта и/или уринот и до сериозна состојба позната како декомпензациониdogovori или метаболски кризи. Сега нема одобрена терапија за метилмалоника ацидемија.

Недостатокот на ензимот метилмалоника ацил-КоА мутаза (кој е кодиран од човечкиот MUT ген) е главниот причин за метилмалоника ацидемија ( околу 60% од случаите), и ензимската заместителна терапија или MUT mRNA-базирани терапии предлагаат лековите на избор.

mRNA-3704 и mRNA-3705

Во животни модели, претходните доказателства од концептот во предклиничките студии покажуваат дека mRNA терапиите се користат и за лечење на ретки метаболички расстройства како што е изолираната метилмалонска ацидемија (MMA). mRNA-3704 и mRNA-3705, два кандидати за MMA терапија bazirani na mRNA, беа откриени од Moderna, кои кодираат за функционален ензим метилмалонил-CoA мутаз. mRNA-3704 и mRNA-3705 се формираат со липидни наночестици (LNP).

mRNA-3705 моментално е под клинички испитувања. Се докладува дека mRNA-3705 беше тестиран во студија фаза 1/2 (Ключна студија), во која 11 учесници примеле 221 дози од mRNA-3705. До денес, сите учесници избрале да учествуваат во последователната Отворена Етикетна Проширување студија. До сега, mRNA-3705 го има добро толерирањето и нема студии што биле прекинати поради безбедносни причини или задоволување на критериумите за дозна ограничување на токсичност според протоколот.

Yaohai Bio-Pharma Нуди Комплетна Решија за RNA

Каталозни RNA производи

Каталог mRNA производи
Каталог saRNA производи
Каталог circRNA производи

Порачка синтеза на RNA

Порачка синтеза на mRNA
Порачка синтеза на saRNA
Порачка синтеза на circRNA

услуги mRNA CDMO

Разработка на процес
GMP Производство
Асептично наполнување и завршување
Аналитички анализи и тестови

Порачки Достапни Резултати

Ранг	Доставни резултати	Спецификација	Апликации
non-GMP	Активна Фармацеутска Супстанција, mRNA	0.1~10 mg (mRNA)	Препреклинска истражувања како што се трансфекција на ќелии, Развој на аналитички методи, Престабилни студии, Развој на формулација
	Лекарски производ, LNP-mRNA
GMP, Стерилност	Активна Фармацеутска Супстанција, mRNA	10 мг~70 г	Истражувачко ново лекарство (IND), Ауторизација за клинички испитувања (CTA), Опрема за клинички испитувања, Пријава за лиценца за биолошки производи (BLA), Комерцијална опрема
	Лекарски производ, LNP-mRNA	5000 боцички или предискусираните сiringи/картриџи

пајплинови на mRNA Терапија за Метилмалоника Ацидемија

Code name	Целна протеин	Покажувања	Производител	Најнова фаза
mRNA-3705	Метилмалонил-КоА мутаза	Метилмалоника ацидемија	Moderna	Фаза II
mRNA-3704	Метилмалонил-КоА мутаза	Метилмалоника ацидемија	Moderna	Фаза I/II

Сите категории

терапија од mRNA За Метилмалоника Ацидемија

Модалитет