Недостатність орнітін-транскарбамілази (OTC) - це рідка генетична хвороба, яка призводить до сильних відхилень у мочевинному циклі. За даними поширення, у світі є близько 10 000 випадків недостатності OTC. Недостача ензиму OTC у печінкових клітинах призводить до підвищених рівнів амонію у крові, що може спричинити судоми, кому та смерть у нелікуваних пацієнтах. На даний час FDA не затвердило жодного лікування для недостатності OTC.
Терапія заміною белка OTC або терапія mRNA OTC є кандидатами на ліки, оскільки вираження ензиму OTC у печінці пацієнтів з недостатністю OTC може відновити нормальну активність циклу, предотвращуючи неврологічні пошкодження та необхідність пересадки печінки.
Розробляється mRNA-терапевтичний продукт для недостатності OTC. ARCT-810 ґрунтується на ліпідної платформі доставки LUNAR від Arcturus, яка доставляє OTC mRNA до печінкових клітин і дозволяє їм виробляти функціональні ензими OTC. ARCT-810 показав благоприятний профіль безпеки і добре переносився у випробуваннях Фази 1а (здорові добровольці) та Фази 1b (пациєнти з недостатністю OTC). Наразі Arcturus реалізує фазу 2 багатодозового вивчення, спрямованого на підліків та дорослих з недостатністю OTC. УС FDA наділо статус орфанного лікарського засобу ARCT-810.
Moderna запустила нову програму для недостатності орнітина транскарбамілази (OTC) у 2022 році —— mRNA-3139, що кодує OTC. mRNA-3139 ґрунтується на системі доставки ліпідних наночастинок (LNP).
Yaohai Bio-Pharma Пропонує Комплексне Рішення для RNA
Замовні Постачання
|
Клас
|
Результати виконання
|
Специфікація
|
Заявки
|
|
не-GMP
|
Лікарська речовина, mRNA
|
0.1~10 мг (мРНК)
|
Доклінічні дослідження, такі як трансфекція клітин, розробка аналітичних методів, доствабильні дослідження, розробка формул
|
|
Лікарський продукт, ЛНП-мРНК
|
|
GMP, Стерильність
|
Лікарська речовина, mRNA
|
10 мг~70 г
|
Заявка на дослідницьке нове лікиво (IND), Авторизація клінічних досліджень (CTA), Забезпечення клінічними випробуваннями, Заявка на ліцензію біологічного продукту (BLA), Комерційне забезпечення
|
|
Лікарський продукт, ЛНП-мРНК
|
5000 шприців або наповнених шприців/картриджів
|
піплайн mRNA-терапевтичних препаратів для недостатності OTC
|
Кодове ім'я
|
Цільовий протеїн
|
Показання
|
Виробник
|
Останній етап
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
Фермент ОТЦ
|
Недостатність орнітина транscarbamylase (OTC)
|
Arcturus
|
Фаза II
|
|
mRNA-3139
|
Фермент ОТЦ
|
Недостатність OTC
|
Moderna
|
До клінічних досліджень
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
