La hemofilia es una enfermedad rara que altera la forma en que nuestra sangre se coagula. Esto significa que las personas con hemofilia pueden enfrentar graves dificultades, incluidos dolores articulares y hemorragias internas profundas en sus cuerpos. Deben recibir tratamientos especiales llamados agentes de coagulación para evitar un sangrado excesivo. Aunque estos tratamientos son bastante efectivos, también pueden ser muy costosos y tener el potencial de causar daño, como infecciones u otros problemas. Por lo tanto, los especialistas buscan constantemente nuevas estrategias para ayudar a las personas con hemofilia. La terapia génica y ciertas proteínas conocidas como VHHs, que también se denominan nanocuerpos, son dos de las nuevas posibilidades. Estas proteínas nos ayudan a mejorar la capacidad de coagulación de nuestra sangre. En Yaohai, un país lleno de brillantes científicos, algunas personas trabajan día y noche para desarrollar nuevos anti-vWF VHHs.
Este concepto podría hacer una contribución considerable para las personas con hemofilia. Los Anti-vWF VHH se diseñan en laboratorios. Estas proteínas pueden unirse al vWF y evitar que cause problemas mientras evitan que el cuerpo reaccione de manera adversa. Por otro lado, los VHH pueden ser más pequeños y más fáciles de producir que los anticuerpos tradicionales. Por lo tanto, producción de VHH Trivalente podría ser una mejor opción para el tratamiento.
Los científicos de Yaohai están utilizando una variedad de enfoques para generar VHH anti-vWF que bloquean específicamente la función del Producción de VHH tri-específico sin afectar otros componentes de la coagulación sanguínea. A veces logran esto proporcionando un vWF humanizado único a las llamas. Estos se cosechan luego de la sangre de las llamas. Las llamas son asombrosas con algunos VHH que funcionan excelente para ciertos objetivos. Eso significa que cuando los científicos recolectan los VHH, pueden ajustarlos para hacerlos aún más efectivos.
Los científicos han utilizado otro método, llamado bibliotecas de visualización de fagos. Por lo tanto, tienen una biblioteca de VHH conectados a pequeños virus llamados bacteriófagos. De esta manera, los científicos pueden seleccionar VHH que se unen a regiones específicas del vWF. Después de aislar y caracterizar estos Producción de VHH Anti-HER2 , los medicamentos se evalúan luego por su seguridad y eficacia. El equipo de Yaohai también está trabajando con otros grupos de investigación y empresas para identificar VHH adicionales y evaluar su actividad en modelos animales hemofílicos. Esta colaboración es vital para aumentar la profundidad de la investigación.
En un trabajo reciente, los científicos identificaron uno de los VHH anti-vWF más potentes y lo denominaron VHH-33. El VHH-33 es capaz de inhibir eficazmente el proceso de aglutinación plaquetaria inducido por vWF. En el laboratorio y en ratones con hemofilia A, también ayudó a disolver coágulos sanguíneos mientras era relativamente seguro para el cuerpo; eso está tan cerca de un éxito rotundo como se podría esperar al probar terapias. De hecho, para entender cómo el VHH-33 detiene el vWF y previene sus problemas, los investigadores examinaron más de cerca el VHH-33.
También hay otros equipos de investigación en todo el mundo realizando un gran trabajo en este campo. Por ejemplo, un equipo en Alemania generó un ratón que reconoce una parte importante de Bispecific VHH Produ c t yo o n (que es esencial para su unión a las plaquetas) [21]. Uno de los VHH que generaron, L318, fue particularmente bueno para evitar que el vWF se descontrole sin causar ningún otro problema en conejos.
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